遺伝子療法

DelveInsight Business Research LLP（デルブインサイト）発行ホワイトペーパー

遺伝子療法

遺伝子治療は、製薬分野と健康科学における潜在的な革命の1つと見なされています。遺伝子治療の分野は過去30年間で目覚ましい進歩を遂げ、単なる実験室実験から米国食品医薬品局(FDA)承認製品へと急増しました。これにより、以前は治療の選択肢がなかった患者に病気の負担が大幅に減少しました。遺伝子治療は、最近の進歩と地平線上の可能性の両方のために、おそらく現時点でバイオテクノロジーの最も説得力のある分野です。核酸送達、免疫系の調節、ヒトゲノムの正確な操作に対する前例のないレベルの制御は、10年前には想像もできなかった技術であり、今後10年間で確実に新しい医療分野を解き放つでしょう。市場投入に成功した製品の数は限られていますが、遺伝子治療を調査する臨床試験の数は世界中で増加しています。遺伝子治療の主な障壁は、医薬品のコストと手頃な価格であり、治癒的遺伝子治療の高価格は治療へのアクセスを制限し、したがって、現在の治療法の選択肢に対する治療法の利点を減少または妨げる可能性があります。

当ホワイトペーパーは、希少疾患、遺伝性疾患、腫瘍学、およびその他のいくつかの分野を含むいくつかの治療分野で開発されている遺伝子治療を要約しています。 この論文では、遺伝子治療の開発において直面している課題についても強調しています。 さらに、読者は進行中のシナリオと開発中の遺伝子治療の未来を知ることができます。